CRISPR Gen Terapisi, Müsküler Distrofisi Olan Bir Fareyi Tedavi Etti

Devam eden insanoğlunun, tanrı ve canavar çağına karşı süren zorlu tutkusu, ilk kez araştırmacılar, canlı bir memelide genetik bir hastalığı, insanlarda kullanılabilecek bir yöntemle başarıyla tedavi etmişlerdir.

CRISPR - inanılmaz derecede güçlü genetik mühendislik süreci - ve Duke Üniversitesi'ndeki bazı biyo-mühendisler, kas distrofisine sahip yetişkin bir fare, 2016'ya çok daha sağlıklı girecek. Bulgular bugün gazetede yayınlandı. Bilim.

Duke Üniversitesi Biyomedikal Mühendisliği profesörü Charles Gersbach, “İnsan embriyosundaki genetik mutasyonları düzeltmek için CRISPR kullanma konusundaki son tartışma, böyle bir yaklaşımın etik çıkarımları hakkında ciddi bir kaygı yarattı” dedi. Tıbbi Ekspres. “Fakat CRISPR'ı hasta hastaların etkilenen dokularındaki genetik mutasyonları düzeltmek için kullanmak tartışma konusu değildir. Bu çalışmalar bunun mümkün olduğu bir yol gösteriyor, ancak yine de yapılması gereken çok iş var. ”

Duchenne müsküler distrofisi (5.000 erkekten biri) ile doğan hastaların çoğu, 30. doğum günlerinin ötesinde yaşarlarsa, 10 yaşına kadar tekerlekli sandalyeye mahkum ve şanslılar. Her şey değişecek. CRISPR, DNA'yı düzenlemek için bir “Cas9” enzimi kullanır ve enzimi genomun belirli bir bölümüne hedefleyebilir. Esasen DNA segmentlerini yerinden çıkarabilir ve uygun bir şekilde uygulanmasıyla bir gün genetik harikaları kuşaklar doğurabilir. Bu durumda, bu mucize, CRISPR'ın kesmek için programlandığı disfonksiyonel bir ekzonu olan bir faredir, sonra vücudun doğal iyileşme mekanizmasının geri kalan genleri tekrar fonksiyonel bir dizi olana geri dikmesini sağlar. Duke’un başarısı çılgın potansiyelinin daha kanıtı.