"CRISPR Baby" Oluşturan Rogue Gen Düzenleme Denemesinin Ayrıntılarını Açıkladı

Salı günü Hong Kong’taki uluslararası bir genetik konferansında, dünyanın ilk genetiği değiştirilmiş “tasarımcı bebekleri” yarattığını iddia eden Çinli bilim adamı He Jiankui, hem dolandırıcı olma ve hem de sağlıklı bir şekilde kalıtsal düzenlemeler yapma kararını savundu insan embriyolar ve başka şaşırtıcı bir haber bıraktı. Bu eserin başında duruyor ve eserlerinde zaten bir başka potansiyel tasarımcı bebek var.

İle röportajda AP Pazartesi günü yayınlanan O, iki sağlıklı ikiz kız, Nana ve Lulu olarak geliştirilen iki embriyo genini değiştirdiğini iddia etti. Her iki embriyo da düzenlemeden önce sağlıklı olmasına rağmen, gen düzenlemelerinin kızlardan birine HIV direnci sağladığı söylenir. İkinci Uluslararası İnsan Genom Düzenleme Zirvesi'nde sahneye çıkmadan önce, bir moderatör kalabalığa “çok fazla gürültü ve kesinti olursa oturumu iptal etme hakkı” olduğunu açıkladı. Bu gereksiz bir uyarıydı: Oditoryum şuydu: niyetlerini, ortak çalışanlarını, yöntemlerini ve çalışmalarının arkasındaki ciddi etik düşünceleri açıkladığı gibi sessiz.

Onun niyetini kim biliyordu?

Genetik laboratuvarını yönettiği Güney Bilim ve Teknoloji Üniversitesi'nin niyetini bilip bilmediği açık değildir. (Resmi açıklamaları hayır diyor.) Çocukların doğduğu hastane, Shenzhen HOME Kadın ve Çocuk Hastanesi, O'nun Çin medyasına yönelik niyetlerini bilmediğini reddetti, ancak etik değerlendirme kurulu belgeleri, en az birisinin hastanenin tıp etiği komitesinde yer aldığını gösteriyor bu deneye imza attı.

Ancak asıl etik soru, ikizlerin olup olmadığıdır. ebeveyn Onlara rıza formunu verirken embriyolarıyla ne planladığını anladınız mı? Onların yaptığını iddia ediyor.

"Evet. Sayfa 1'den 20'ye kadar, satır satır, paragraf paragrafa kadar açıkladım. ”Konferans sırasında soru-cevapta açıkladı. “Bilgilendirilmiş onamın tamamından geçtikten sonra, sonunda özel tartışma için zaman ayırdım, böylece bir çift olarak tartışacaklardı. Ayrıca, eve götürmek ve daha sonra karar vermek için karar vermeyi de seçtiler. ”

Yetkili, rıza formunun laboratuvarının web sitesinde bulunabileceğini belirtti.

Tabii ki, bir kimseyi bir rıza formuyla yürümek, anlaşılmayı garanti etmez. Ebeveynlerin genom kurgusunun risklerini ve etkilerini anlaması üzerine itildiğinde, ebeveynlerin “iyi eğitimli” olduğunu söyleyerek ikiye katladı.

Başka Bilim Adamları Dahil Oldu mu?

Bu çalışmadaki en büyük endişelerden biri, diğer bilim adamlarının girişi olmadan büyük ölçüde gizlice yapılmasıydı. Ancak bazı bilim adamlarının projesinin farkında olduğu açıkça ortaya çıktı. Rice Üniversitesi, biyomühendislik profesörü Michael Deem'in potansiyel girdilerini araştırıyor. Ayrıca, iki Stanford Üniversitesi profesörü, William Hurlbut, Ph.D. ve Matthew Porteus, PhD., ikizlerin dünyayı doğurmadan önce ikisiyle de temas halinde olduklarını ancak aynı zamanda eylemlerini kınadıklarını belirtti. AP.

Salı günü yaptığı konuşmada ABD'deki bilim insanlarıyla temas halinde olduğunu doğruladı.

“Olumlu geribildirimler ve ayrıca bazı eleştiriler ve bazı yapıcı tavsiyeler aldım. Stanford ve Harvard gibi ABD’de sadece bilim insanlarıyla değil aynı zamanda Amerika’nın en üst düzey etik uzmanlarıyla da konuşmaya devam ettim ”dedi. “Ziyaretçilere preklinik veriler de gösterdim.”

Ayrıca, bir “ABD profesörünün” daha fazla ayrıntı sağlamadığı halde onay belgelerini incelediğini belirtti.

Deney Nasıl Aşağı Gitti?

Sunumu, ikizlerin sağlıklı ve normal doğdukları sırada, düzenlemenin kendisinin tamamen planlamaya gitmediğini gösteriyor. Bu araştırma alanındaki en büyük endişe, HIV direncini teşvik etmek, diğer istenmeyen mutasyonlar. CRISPR'ın bu istenmeyen etkilere nasıl etki edebileceği konusunda bilimsel toplulukta ileri geri ısıtıldı.

Mutasyon, genomun çok uzak bir bölgesinde olmasına rağmen muhtemelen ifade edilmeyeceğine rağmen, Lulu’nun genomunda CRISPR'ye bağlı olabilecek hedef dışı bir mutasyon bulduğunu itiraf etti.

Bununla birlikte, istenmeyen mutasyon var ve herkes ilk önce bu hedefleri belirlemek için doğru yöntemler kullandığı konusunda ikna olmuyor. Twitter'da, Avustralya Ulusal Üniversitesi genetik uzmanı Gaetan Burgio, Ph.D., “yeterince iyi değil” olarak nitelendirdi.

Ebeveynlere bu hedef dışı durum hakkında bilgi verdiğini söyledi ve yine de devam ettiler. “Gönüllüler, mevcut olanın hedef dışı olduğu riski konusunda bilgilendirildiler ve embriyo yerleştirmeye karar verdiler” dedi.

Maddeyi komplike hale getiren ikizlerden sadece birinde HIV direnci veren genin iki kopyası vardır. Diğer ikiz bir silme manipüle edilmiş gendeki genetik materyalin türü, bu onun kız kardeşi ile aynı HIV direncine sahip olmayacağını gösterir.

“Ailelere HIV enfeksiyonu ile ilgili bunun ima edildiği konusunda bilgi verildi” diye devam etti. Onlara denemeyi implantasyon olmadan bırakma ya da embriyoları seçme seçeneğini hatırlattık. İki embriyo hamileliği başlatmak için çift bu embriyoyu yerleştirmeyi seçti. ”

Gelecek için planlar

İkizleri izlemeye gelecek 18 yıl boyunca devam etmeyi planlıyor, onları HIV için ve genom manipülasyonundan doğabilecek diğer sonuçları araştırıyor. Ayrıca, çalışmalarında genetiği değiştirilmiş bir embriyodan başka bir erken evre hamilelik olduğunu da ekledi, ancak şu anda bu embriyonun uygulanabilir olup olmadığı açık değil.

Nana ve Lulu’ya gelince, çocukluklarının çoğunu genetik materyallerini değiştiren ekiple temas halinde geçirecekler.

“Çocukları izlemeye ve desteklemeye devam etmek için yetişkin olarak rıza göstereceklerini umarak gelecek 18 yıl boyunca izlemenin bir planı var” dedi.

Ancak, en azından bu konferansta soruları yanıtlamayı bırakmaya karar verdi. Perşembe konuşmasını iptal etti.